Mamma Rossana: «Questo è un nostro successo, ma non possiamo più aspettare, partiremo per gli Stati Uniti»
FASANO – Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma (il medicinale più caro della storia) a carico del Servizio Sanitario Nazionale per tutti i bambini affetti da Sma di tipo 1 sotto i 13,5 chilogrammi di peso. Il via libera definitivo è arrivato martedì scorso, a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.
Una bellissima notizia per Melissa, una bambina affetta da Sma1. I suoi genitori, Rossana Messa e il fasanese Pasquale Nigri, hanno lanciato una raccolta fondi per acquistare lo Zolgensma, nome commerciale di una terapia genica che è in grado di correggere il difetto genetico alla base della malattia, che colpisce circa un nuovo nato ogni 10mila, cioè più o meno 40 bambini l’anno nel nostro Paese. Lo fa tra l’altro con un trattamento solo. Il principio di cura si basa sulla somministrazione di una copia corretta di un gene che sostituisce il materiale genetico mutato che causa una malattia.
Il prezzo del trattamento per la malattia rara è altissimo, e negli Usa nel maggio scorso ha avuto il via libera per 2,1 milioni di dollari (per il quale la famiglia di Melissa aveva avviato una campagna di raccolta fondi per far fronte a questo costo). In Italia si sarebbe raggiunto un accordo con il produttore, Novartis, per riconoscere circa 1,5 milioni di euro a trattamento, ma prevedendo un pagamento dilazionato nel tempo e legato ai risultati raggiunti dalla cura. Il compenso è riconosciuto in varie tranche via via che si ottengono i miglioramenti.
«Abbiamo scalato la prima montagna, ma è giusto non illudersi perché ora dobbiamo fare i conti con i tempi della somministrazione. E questo non accadrà prima dei prossimi 15/20 giorni: noi non abbiamo tempo, perciò siamo sempre intenzionati ad andare all’estero». Mamma Rossana fa sapere, quindi, che «non appena Melissa si riprenderà dallo stato febbrile – afferma a GoFasano –, partiremo per gli Stati Uniti. Non possiamo più aspettare, oggi abbiamo avuto notizia che un altro angioletto è volato via perché non poteva più attendere».
Rossana Messa, intervenuta questa mattina anche in diretta Rai, ne approfitta per affermare che «oggi è un giorno importante, abbiamo lottato tanto, sia noi con Melissa che gli altri genitori, e lo abbiamo fatto tramite i social, la stampa e le varie iniziative benefiche. Il successo è nostro, abbiamo avuto la forza di lottare, perdendo anche la nostra quotidianità. Siamo contenti che i nostri sacrifici siano stati premiati ma, ripeto, non siamo ancora alla fine e continueremo a perseguire il nostro obiettivo».
In un comunicato stampa di Aifa, “a novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di Aifa aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (Cpr), per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il Servizio Sanitario Nazionale”.
Aifa, quindi, dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro Servizio Sanitario Nazionale una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma di tipo 1. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 chilogrammi, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.
